La biotechnologie moderne dispose des outils nécessaires pour modifier les gènes et concevoir des médicaments, mais des milliers de maladies rares restent non traitées. Selon les dirigeants d’Insilico Medicine et de GenEditBio, l’ingrédient manquant depuis des années était de trouver suffisamment de personnes intelligentes pour poursuivre le travail. Selon eux, l’IA est en train de devenir le multiplicateur de force qui permet aux scientifiques de s’attaquer à des problèmes que l’industrie a longtemps laissés intacts.
S’exprimant cette semaine au Web Summit Qatar, le PDG et fondateur d’Insilico, Alex Aliper, a exposé l’objectif de son entreprise de développer une « superintelligence pharmaceutique ». Insilico a récemment lancé son « MMAI Gym » qui vise à former de grands modèles de langage généralistes, comme ChatGPT et Gemini, à être aussi performants que des modèles spécialisés.
L’objectif est de construire un modèle multimodal et multitâche qui, selon Aliper, peut résoudre simultanément de nombreuses tâches différentes de découverte de médicaments avec une précision surhumaine.
« Nous avons vraiment besoin de cette technologie pour augmenter la productivité de notre industrie pharmaceutique et lutter contre la pénurie de main-d’œuvre et de talents dans ce domaine, car il existe encore des milliers de maladies sans remède, sans aucune option de traitement, et des milliers de maladies rares sont négligées », a déclaré Aliper dans une interview avec TechCrunch. « Nous avons donc besoin de systèmes plus intelligents pour résoudre ce problème. »
La plateforme d’Insilico ingère des données biologiques, chimiques et cliniques pour générer des hypothèses sur les cibles des maladies et les molécules candidates. En automatisant des étapes qui nécessitaient autrefois des légions de chimistes et de biologistes, Insilico affirme pouvoir parcourir de vastes espaces de conception, désigner des candidats thérapeutiques de haute qualité et même réutiliser des médicaments existants, le tout à un coût et un temps considérablement réduits.
Par exemple, la société a récemment utilisé ses modèles d’IA pour déterminer si les médicaments existants pourraient être réutilisés pour traiter la SLA, un trouble neurologique rare.
Mais le goulot d’étranglement du travail ne s’arrête pas à la découverte de médicaments. Même lorsque l’IA peut identifier des cibles ou des thérapies prometteuses, de nombreuses maladies nécessitent des interventions à un niveau biologique plus fondamental.
Événement Techcrunch
Boston, Massachusetts
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23 juin 2026
GenEditBio fait partie de la « deuxième vague » de l’édition génétique CRISPR, dans laquelle le processus s’éloigne de l’édition de cellules à l’extérieur du corps (ex vivo) et s’oriente vers une délivrance précise à l’intérieur du corps (in vivo). L’objectif de la société est de faire de l’édition génétique une injection unique directement dans le tissu affecté.
« Nous avons développé un ePDV exclusif, ou véhicule d’administration de protéines artificielles, et il s’agit d’une particule semblable à un virus », a déclaré Tian Zhu, co-fondateur et PDG de GenEditBio, à TechCrunch. « Nous apprenons de la nature et utilisons les méthodes d’apprentissage automatique de l’IA pour exploiter les ressources naturelles et découvrir quels types de virus ont une affinité avec certains types de tissus. »
Les « ressources naturelles » auxquelles Zhu fait référence sont l’immense bibliothèque de GenEditBio composée de milliers de nanoparticules polymères uniques, non virales et non lipidiques – essentiellement des véhicules de livraison conçus pour transporter en toute sécurité des outils d’édition génétique dans des cellules spécifiques.
La société affirme que sa plate-forme NanoGalaxy utilise l’IA pour analyser les données et identifier la corrélation entre les structures chimiques et des cibles tissulaires spécifiques (comme l’œil, le foie ou le système nerveux). L’IA prédit ensuite quelles modifications apportées à la chimie d’un véhicule de livraison l’aideront à transporter une charge utile sans déclencher de réponse immunitaire.
GenEditBio teste ses ePDV in vivo dans des laboratoires humides, et les résultats sont réinjectés dans l’IA pour affiner sa précision prédictive pour le prochain tour.
Une administration efficace et spécifique aux tissus est une condition préalable à l’édition génétique in vivo, explique Zhu. Elle fait valoir que l’approche de son entreprise réduit le coût des marchandises et normalise un processus qui a toujours été difficile à mettre à l’échelle.
« C’est comme obtenir un médicament disponible dans le commerce (qui fonctionne) pour plusieurs patients, ce qui rend les médicaments plus abordables et accessibles aux patients du monde entier », a déclaré Zhu.
Son entreprise a récemment reçu l’approbation de la FDA pour commencer les essais de thérapie CRISPR pour la dystrophie cornéenne.
Combattre le problème persistant des données
Comme pour de nombreux systèmes basés sur l’IA, les progrès en biotechnologie se heurtent finalement à un problème de données. La modélisation des cas extrêmes de la biologie humaine nécessite bien plus de données de haute qualité que celles que les chercheurs peuvent actuellement obtenir.
« Nous avons encore besoin de davantage de données factuelles provenant des patients », a déclaré Aliper. « Le corpus de données est fortement biaisé par rapport au monde occidental, où il est généré. Je pense que nous devons faire plus d’efforts au niveau local, pour disposer d’un ensemble plus équilibré de données originales, ou de données de vérité sur le terrain, afin que nos modèles soient également plus capables de les traiter. »
Aliper a déclaré que les laboratoires automatisés d’Insilico génèrent des données biologiques multicouches à partir d’échantillons de maladies à grande échelle, sans intervention humaine, qu’ils alimentent ensuite dans leur plateforme de découverte basée sur l’IA.
Zhu affirme que les données dont l’IA a besoin existent déjà dans le corps humain, façonnées par des milliers d’années d’évolution. Seule une petite fraction de l’ADN « code » directement les protéines, tandis que le reste agit davantage comme un manuel d’instructions sur le comportement des gènes. Ces informations ont toujours été difficiles à interpréter pour les humains, mais elles sont de plus en plus accessibles aux modèles d’IA, y compris aux efforts récents comme AlphaGenome de Google DeepMind.
GenEditBio applique une approche similaire en laboratoire, testant des milliers de nanoparticules de distribution en parallèle plutôt qu’une à la fois. Les ensembles de données qui en résultent, que Zhu appelle « l’or pour les systèmes d’IA », sont utilisés pour entraîner ses modèles et, de plus en plus, pour soutenir les collaborations avec des partenaires externes.
L’un des prochains grands efforts, selon Aliper, consistera à créer des jumeaux numériques d’humains pour mener des essais cliniques virtuels, un processus qui, selon lui, est « encore à ses balbutiements ».
« Nous sommes sur un plateau d’environ 50 médicaments approuvés par la FDA chaque année, et nous avons besoin de voir une croissance », a déclaré Aliper. « Il y a une augmentation des maladies chroniques parce que nous vieillissons en tant que population mondiale (…) J’espère que dans 10 à 20 ans, nous aurons davantage d’options thérapeutiques pour le traitement personnalisé des patients. »
