La FDA occupe une position unique à l’intersection de la science, de la médecine, de la santé publique et de l’innovation. Les patients comptent sur les institutions pour évaluer leurs soins de manière rigoureuse et équitable. Les innovateurs s’appuient sur des voies réglementaires prévisibles. Et les investisseurs ont confiance dans le fait que les preuves scientifiques guideront leurs décisions.
C’est pourquoi il est si décevant et décourageant de voir que moins d’Américains déclarent faire confiance à la FDA, contre environ les trois quarts il y a à peine deux ans à environ la moitié aujourd’hui – et ce déclin n’est pas vraiment une question de compétence. C’est une question d’indépendance. Le dernier sondage de suivi de KFF a révélé que moins de la moitié des personnes interrogées ont déclaré croire que les agences gouvernementales pouvaient prendre des décisions sans interférence politique, et un sondage de l’Université Harvard de juin 2026 a révélé qu’une majorité pensait que les recommandations fédérales en matière de santé étaient « fortement influencées par les convictions personnelles des dirigeants » plutôt que par des preuves.
Rétablir la confiance dans la FDA nécessite un engagement continu en faveur de la transparence, de la cohérence, de l’intégrité scientifique, de la responsabilité et de la modernisation. Si l’agence atteint ces objectifs, elle renforcera à la fois la santé publique et le leadership américain en matière d’innovation biomédicale. Les rappels de la FDA contribuent à garantir que la science qui sauve des vies sert l’intérêt public grâce à un processus digne de la confiance du public. Comme le conseillait le pionnier du microbiologiste Louis Pasteur il y a 140 ans : « La science est l’incarnation la plus élevée de la nation, car elle reste la première à transmettre les fruits de la pensée et de l’intellect le plus loin possible ».
Après cette période d’incertitude préjudiciable, un plan de traitement crédible permettant à la FDA de restaurer la confiance perdue commence par l’application des principes qui ont rendu la FDA essentielle en premier lieu : sécurité, rigueur scientifique, transparence et preuves prévisibles.
Nous avons déjà exprimé notre inquiétude quant au fait que certaines décisions de la FDA au cours des deux dernières années ont créé une incertitude quant à l’engagement de longue date de la FDA en faveur d’un processus réglementaire prévisible et fondé sur des preuves. Étant donné le rôle central de la FDA dans l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des médicaments, il est essentiel de maintenir la confiance du public dans la rigueur scientifique, la transparence et la cohérence de ses décisions, tant pour le bien-être des patients que pour l’innovation biomédicale.
les enjeux sont élevés
Les intérêts s’étendent bien au-delà d’une seule agence, d’un commissaire ou d’une catégorie de produits. La FDA est l’agence vers laquelle les patients se tournent lorsqu’ils demandent si un médicament, un vaccin, un dispositif, un diagnostic ou un produit alimentaire a été évalué de manière indépendante et minutieuse. C’est également l’institution à laquelle les médecins, les scientifiques, les entreprises de biotechnologie, les innovateurs en matière de dispositifs médicaux, les fabricants de produits alimentaires et les investisseurs font confiance pour prendre des décisions qui nécessitent des années de planification et d’importants investissements en capital. Une FDA forte ne signifie pas une FDA permissive. Cela signifie une institution qui applique des normes élevées de manière claire, cohérente et transparente.
Ces préoccupations vont au-delà de l’idéologie et de la politique et reflètent des questions plus larges telles que la cohérence réglementaire, les traitements pour les maladies rares et la mesure dans laquelle les décisions de la FDA sont cohérentes avec les attentes scientifiques et réglementaires précédemment communiquées. Les défenseurs des maladies rares se font particulièrement entendre car les patients atteints d’un grand nombre de ces maladies n’ont que peu ou pas d’alternatives. Mais la prévisibilité est tout aussi importante pour les maladies courantes. Par exemple, le changement rapide d’orientation entourant l’application du vaccin contre la grippe à ARNm de Moderna a illustré à quel point des changements soudains dans le régime réglementaire peuvent perturber l’ensemble du secteur, même si le produit est destiné à un large éventail de maladies saisonnières plutôt que de maladies rares. Si une entreprise considère que la conception d’essai convenue, la sélection des comparateurs ou les attentes en matière de preuves peuvent changer plus tard dans le processus, l’incertitude qui en résulte n’impacte pas seulement un promoteur mais l’écosystème d’innovation dans son ensemble.
Sous la direction du commissaire par intérim Kyle Diamantas, l’agence a commencé à revoir plusieurs décisions clés qui ont suscité de vives inquiétudes parmi les groupes de patients, les cliniciens, les chercheurs et les investisseurs. Bien qu’il soit encore trop tôt pour évaluer l’impact à long terme de ces changements, ces études de suivi pourraient être l’occasion de restaurer la confiance dans le processus décisionnel de la FDA. Le réexamen ne doit pas être compris comme une capitulation face aux pressions de l’industrie ou des revendications. Il s’agit plutôt d’une opportunité pour les agences de rectifier le tir lorsque cela est nécessaire, d’expliquer clairement pourquoi et de démontrer qu’elles peuvent appliquer des normes scientifiquement défendables et compréhensibles par le public.
Un exemple le prouve
Plusieurs exemples illustrent le défi. Le traitement du mélanome métastatique de Reprimune s’adresse à une maladie associée à une morbidité et une mortalité importantes malgré les progrès récents de l’immunothérapie. Le candidat de thérapie génique d’UniQure pour la maladie de Huntington cible une maladie neurodégénérative évolutive pour laquelle les options de traitement restent très limitées et les taux de mortalité sont élevés. Le traitement de Regenxbio contre le syndrome de Hunter s’adresse à une maladie génétique rare liée à l’X qui entraîne de graves complications multisystémiques et, dans les cas les plus graves, une mortalité accrue. Chaque incident soulève des questions scientifiques et réglementaires distinctes. Mais ensemble, ils en sont venus à symboliser des préoccupations plus larges. Il s’agit de savoir si l’agence applique les mêmes attentes en matière de preuves qu’elle a précédemment communiquées aux sponsors, en particulier lorsque le produit suit une voie accélérée conçue pour des situations graves où il existe un besoin non satisfait.
Les critiques de ces décisions ont fait valoir que l’agence s’était écartée de ses engagements réglementaires antérieurs, n’avait pas accordé suffisamment de poids aux preuves du monde réel ou aux opinions d’experts externes et avait appliqué une norme de preuve différente de celle précédemment communiquée aux promoteurs. Ces controverses ont mis en lumière des préoccupations largement répandues concernant la cohérence, la prévisibilité et la transparence du processus d’examen des médicaments. La solution n’est pas d’abaisser les normes de la FDA. Les patients doivent avoir l’assurance que les traitements approuvés s’appuient sur des preuves fiables. Cependant, les patients doivent également avoir l’assurance que les critères d’examen ne changeront pas de manière inattendue une fois que le promoteur et l’investigateur auront conçu l’essai en consultation avec les autorités.
Les travaux futurs sont prioritaires. La FDA doit proposer des solutions rapides et transparentes pour les traitements qui ont généré un débat scientifique substantiel et un fort intérêt des parties prenantes. Les retards dans la clarté de la réglementation peuvent avoir un impact sur les patients, les cliniciens, les sponsors, les investisseurs et autres, en particulier dans les domaines thérapeutiques où les options de traitement sont limitées. L’Agence devrait donner la priorité à l’examen en temps opportun des produits qui ont été précédemment développés selon la voie accélérée et pour lesquels les promoteurs se sont appuyés sur des orientations réglementaires établies. Cela ne nécessite pas d’abaisser le niveau de preuve. Il est plutôt nécessaire de garantir que les normes d’examen sont appliquées de manière cohérente et transparente.
Les mêmes principes s’appliquent aux dispositifs médicaux, aux diagnostics, aux technologies numériques de santé et aux vaccins. Les soins de santé modernes dépendent de plus en plus de produits qui ne rentrent pas parfaitement dans les anciennes catégories réglementaires, tels que les diagnostics basés sur l’IA, les dispositifs pilotés par logiciel, les plateformes d’essais cliniques adaptatives, les thérapies numériques et les vaccins rapidement mis à jour. La surveillance de la FDA doit suivre le rythme de ces technologies. Cela nécessite des systèmes informatiques modernes au sein des agences gouvernementales. Capacités d’intégration de données améliorées. Surveillance post-commercialisation en temps réel plus puissante. Un cadre réglementaire clair pour les outils numériques, l’intelligence artificielle et les logiciels en tant que dispositifs médicaux. La FDA ne peut pas superviser de manière fiable l’innovation biomédicale du 21e siècle si son propre système repose sur des processus administratifs du 20e siècle.
La sécurité alimentaire nécessite plus que des slogans
La nouvelle FDA voudra reconnaître que le premier mot de son nom est « aliment ». Si les dirigeants nationaux souhaitent sérieusement améliorer la nutrition, réduire les maladies d’origine alimentaire, évaluer les additifs alimentaires et lutter contre les expositions pouvant contribuer aux maladies chroniques, la mission de la FDA en matière de sécurité alimentaire et de nutrition nécessite plus qu’un slogan. Cela nécessite du financement, des inspecteurs, du personnel scientifique, des capacités de laboratoire, des systèmes de données modernes et des examens post-commercialisation transparents. Aurions-nous pu répondre aussi rapidement et efficacement que possible à l’épidémie actuelle de cyclosporose en tirant parti du partenariat naturel entre le CDC et la FDA pour protéger notre ancien approvisionnement alimentaire ? Une surveillance claire et prévisible des produits alimentaires et autres produits non médicamenteux ne s’écarte pas de la mission de l’agence en matière de produits médicaux. Ceci est au cœur de la mission de santé publique de l’agence.
Ce point est particulièrement important pour le programme « Make America Healthy Again ». Tout programme de prévention sérieux devrait naturellement s’aligner sur une FDA forte. Mais on ne peut faire confiance à cette collaboration que si elle s’appuie sur des données scientifiques de haute qualité, sur la responsabilité publique et sur des ressources suffisantes. Cette agence a été créée pour protéger le public contre les produits dangereux et mal étiquetés. Cette mission de sécurité est aussi importante aujourd’hui qu’elle l’était au début du XXe siècle, mais les outils nécessaires pour l’accomplir ont changé. Les inspecteurs ont besoin de systèmes à jour. Les régulateurs doivent avoir accès à des données actuelles et interopérables. La surveillance post-commercialisation doit être capable de détecter les signaux de sécurité dans les médicaments, les dispositifs, les vaccins, les aliments, les suppléments et les technologies numériques. La transparence devrait être la valeur par défaut et non une réflexion après coup.
Par conséquent, le prochain commissaire de la FDA doit mettre l’accent sur la rigueur scientifique, la prévisibilité réglementaire et la transparence. Les qualifications clés ne doivent pas être un alignement idéologique, une célébrité personnelle ou une hostilité envers une catégorie de produits réglementés. Nécessite la capacité de diriger une institution scientifique complexe avec indépendance, humilité, capacité administrative et respect des preuves. Le secrétaire doit être capable de communiquer clairement avec le Congrès, l’industrie, les groupes de patients, les cliniciens, les scientifiques et le public tout en protégeant l’intégrité scientifique de l’agence contre les interférences politiques de toutes directions.
Plusieurs cas non résolus nécessitent encore une résolution rapide et transparente. Le troliluzole de Biohaven pour l’ataxie spinocérébelleuse en est un exemple. Malgré trois années de données probantes réelles (RWE) comparant le médicament à des cohortes d’histoire naturelle (montrant une progression de la maladie 50 à 70 % plus lente et beaucoup moins de chutes), l’agence a publié une lettre de réponse complète citant les défis systémiques inhérents aux contrôles externes. De même, le trébrutinib de Sanofi pour le traitement de la sclérose en plaques secondaire non récurrente et le reproxarap d’Aldeira Therapeutics pour les maladies oculaires ont chacun suscité d’importantes inquiétudes parmi les patients, les cliniciens, les sponsors et les défenseurs. Plus généralement, annuler une décision de refus antérieure n’équivaut pas à achever le processus réglementaire. Si un produit progresse dans la procédure accélérée et que le promoteur s’appuie sur les directives précédentes de la FDA, la FDA doit préciser si des preuves supplémentaires sont nécessaires, expliquer la base scientifique de l’exigence et agir de manière décisive en vue d’une résolution.
Mais restaurer la confiance ne suffira pas à reconsidérer quelques décisions controversées. Cela nécessite de restructurer les habitudes de discipline institutionnelle. Cela signifie respecter les engagements réglementaires antérieurs lorsque cela est scientifiquement approprié. Expliquez les écarts par rapport au précédent. Faire un usage constructif des conseils consultatifs et de l’expertise externe. Élargir les méthodes de preuve du monde réel sans abandonner la rigueur. Modernisation informatique. Renforcer la surveillance après commercialisation. et financer entièrement le personnel chargé des tests et des sciences. Une FDA prévisible n’est pas une FDA facile, mais c’est une FDA équitable.
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