Une startup cofondée par un éminent généticien de l’Université Harvard a obtenu l’approbation de la FDA pour tester une thérapie génique de pointe chez l’homme, faisant ainsi un pas en avant vers la compréhension de la dégradation biologique du corps humain.
Life Biosciences, une société de biotechnologie cofondée par David Sinclair, professeur de génétique à l’Université Harvard, a annoncé mercredi avoir reçu l’approbation pour un essai clinique de phase 1 visant à restaurer la vision chez les personnes atteintes de maladies oculaires telles que le glaucome et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NOIAN) grâce à une « reprogrammation épigénétique partielle ». Dans cet essai, les chercheurs tenteront de faire reculer l’horloge biologique des cellules endommagées en l’injectant directement dans les yeux des personnes. Cela permet à la thérapie d’atteindre les cellules ganglionnaires rétiniennes endommagées et d’envoyer des « instructions de rajeunissement » directement aux cellules cibles, rétablissant potentiellement la fonction cellulaire et inversant la perte de vision.
La société recrutera ses premiers patients au cours des prochains mois et pourrait avoir des résultats d’ici la fin de l’année ou au début de l’année prochaine, a déclaré le PDG Jerry McLaughlin à Fortune.
McLaughlin, un vétéran de l’industrie pharmaceutique qui a travaillé auparavant dans des sociétés de biotechnologie financées par du capital-risque telles que Merck, Neos Therapeutics et AgenBio, a qualifié cette approbation de étape importante. « Je pense que c’est un jour transformateur pour la science dans son ensemble, pour les biosciences de la vie et pour le domaine de la reprogrammation épigénétique en particulier », a-t-il déclaré.
McLaughlin a déclaré que l’approbation de la FDA, que les chercheurs de l’industrie attendent depuis des années, placera une équipe restreinte de biosciences de la vie (moins de 20 personnes) à l’avant-garde d’un boom de la longévité de plus en plus alimenté par le financement des milliardaires.
Altos Labs, l’une des sociétés les plus en vue dans le domaine du rajeunissement cellulaire, a été fondée en 2022 avec un financement de 3 milliards de dollars et compterait parmi les premiers bailleurs de fonds le fondateur d’Amazon, Jeff Bezos, la quatrième personne la plus riche au monde. Pendant ce temps, la startup de longévité New Limit, cofondée l’année dernière par le milliardaire de Coinbase Brian Armstrong, a levé 130 millions de dollars en financement de série B pour poursuivre la reprogrammation épigénétique. Même Elon Musk, PDG de Tesla et personne la plus riche du monde, s’est récemment prononcé sur le débat sur la longévité, affirmant à Davos que le vieillissement est un « problème très résoluble ».
Tout d’abord, traitez la perte de vision
Plutôt que de se concentrer sur l’anti-âge du corps entier, Life Biosciences adopte une « approche étape par étape » de l’anti-âge, en s’attaquant d’abord à la neuropathie optique, où les dommages au nerf optique entraînent une perte de vision. L’essai vise à restaurer une certaine vision chez les patients atteints à la fois de glaucome et de NAION, qui peuvent provoquer la cécité. Selon les Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis, le glaucome est la deuxième cause de cécité dans le monde et est particulièrement répandu chez les adultes âgés de 64 à 84 ans. La NAION, en revanche, est la « neuropathie optique aiguë la plus courante » chez les personnes de plus de 50 ans. McLaughlin a déclaré que la société a choisi de se concentrer sur ces maladies en partie parce qu’elles ont un impact très important sur les patients.
« La mauvaise nouvelle est qu’il n’existe aucun remède (NAION). La pire nouvelle est qu’il y a environ 20 à 30 % de chances qu’elle se développe dans le deuxième œil au cours des deux à trois prochaines années », a-t-il déclaré.
McLaughlin a déclaré que Life Biosciences appliquait déjà la reprogrammation épigénétique pour traiter d’autres maladies. La société a déjà réussi à traiter la fibrose hépatique (MASH), ce qui montre que son approche « va au-delà de l’organe », a-t-il déclaré.
Bien que l’entreprise se concentre initialement sur l’aide aux personnes souffrant de perte de vision, McLaughlin n’est pas étrangère aux opportunités potentiellement énormes qui s’ouvrent grâce au vieillissement rapide de la population mondiale.
« Les États-Unis ne remplacent pas leur population. Nous sommes bien en deçà du remplacement », a déclaré McLaughlin. « La situation est encore pire dans d’autres régions du monde, où les populations vieillissent rapidement et où l’allongement de la durée de vie de la santé humaine est important à la fois d’un point de vue économique et pour la société dans son ensemble. »
Les taux cumulés de fécondité mondiale sont en baisse depuis des années, les États-Unis en particulier atteignant un niveau record en 2024, avec 1,6 enfant par femme, en dessous du niveau de remplacement de 2,1 enfants par femme. Le taux de natalité du pays est comparable à celui d’autres pays développés comme l’Islande et le Royaume-Uni, selon les données de la Banque mondiale. Dans certains pays, le taux de natalité est encore plus faible, comme au Japon, où le taux de natalité a été enregistré à 1,15 enfant par femme en 2024, selon les agences gouvernementales locales.
La science derrière les biosciences de la vie
Sinclair, co-fondateur de Life Biosciences et généticien à l’Université Harvard, est la force motrice derrière l’ascension de l’entreprise vers la FDA. Auparavant, M. Sinclair a obtenu son doctorat. en génétique moléculaire de l’Université de Nouvelle-Galles du Sud, a dirigé des recherches pionnières sur la reprogrammation épigénétique partielle, le vieillissement partiel des cellules en modifiant l’épigénome, à l’aide de marqueurs biochimiques qui indiquent aux gènes quand s’activer ou se désactiver sans modifier la séquence d’ADN sous-jacente.
Les recherches de Sinclair ont révélé que l’âge des cellules souches peut être complètement réinitialisé à un état pluripotent, ou vierge, en utilisant trois des quatre protéines précédemment découvertes par le scientifique japonais Shinya Yamanaka, lauréat du prix Nobel, démontrant que les chercheurs peuvent rajeunir les cellules sans les réinitialiser complètement au point qu’elles « oublient » leur fonction d’origine. Les cellules partiellement réinitialisées avaient plus de potentiel pour des applications thérapeutiques, car les cellules « conservent » leur identité même en vieillissant partiellement, contrairement aux cellules entièrement réinitialisées, qui peuvent « oublier » leur fonction et se transformer en tumeurs.
Sinclair a jeté les bases de la recherche sur la souris dans le cadre d’études précliniques, et Life Biosciences a ensuite obtenu une licence pour la technologie de l’Université Harvard et du laboratoire de Sinclair et l’a testée sur des primates non humains pour mieux correspondre à l’anatomie de l’œil humain.
Dans ces études, Life Biosciences a induit des blessures de type NAION, puis a utilisé ses traitements pour inverser la perte de vision et restaurer la vision chez des primates en bonne santé, a déclaré McLaughlin.
Malgré une concurrence croissante dans le domaine, McLaughlin a déclaré qu’il n’avait pas peur des concurrents et que le financement et l’activité importants dans le domaine de la longévité étaient justifiés. Avec l’approbation de la FDA, davantage d’entreprises pourraient suivre les traces de Life Biosciences et se concentrer davantage sur la reprogrammation épigénétique, ce qui pourrait être globalement positif pour le domaine, a-t-il déclaré.
« Nous pensons que la reprogrammation épigénétique partielle est celle qui présente le plus de promesses et le meilleur potentiel dans le domaine de la science du vieillissement », a-t-il déclaré. « À mesure que nous continuons à produire des preuves, ces preuves attireront davantage de personnes sur les lieux. »
