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L’actualité du jour est la biotechnologie.
Le grand pari d’AbbVie sur les neurosciences n’a pas encore porté ses fruits
AbbVie a annoncé hier que son médicament contre la schizophrénie, la pièce maîtresse de son acquisition de Celevel pour 9 milliards de dollars, avait échoué dans deux essais cliniques clés. La bonne nouvelle est que l’entreprise a encore une dernière chance d’avancer dans le domaine des neurosciences, un domaine sur lequel elle se concentre de plus en plus. La mauvaise nouvelle est que les efforts ne seront peut-être pas plus faciles.
Le prochain grand test de la société sera un avant-goût d’un traitement contre la maladie d’Alzheimer avec lequel elle travaille avec Alector Therapeutics. Les résultats des essais de phase 2 du médicament, qui repose sur un mécanisme différent de celui des traitements existants, sont attendus d’ici la fin de l’année.
AbbVie a récemment annoncé l’acquisition pour 1,4 milliard de dollars d’une société de biotechnologie privée appelée Ariada Therapeutics, qui développe des traitements capables de traverser la membrane connue sous le nom de barrière hémato-encéphalique.
L’accord « réaffirme qu’AbbVie est là pour rester dans cet espace neurologique à haut risque et à haut rendement », a déclaré un analyste.
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AstraZeneca a dû soumettre une nouvelle demande d’approbation pour un médicament contre le cancer
AstraZeneca a annoncé ce matin qu’elle devait soumettre à nouveau son médicament très médiatisé contre une autre forme de cancer du poumon à l’approbation de la FDA, retardant l’arrivée du médicament sur le marché et se demandant dans quelle mesure il peut être utilisé. Il y aura d’autres questions à ce sujet.
Le médicament, le datopotamab deruxtecan (Dato-DXd), est un conjugué anticorps-médicament avec lequel AstraZeneca s’associe à Daiichi Sankyo. AstraZeneca l’a cité comme l’un des produits qui l’aideront à atteindre son objectif de presque doubler ses ventes pour atteindre 80 milliards de dollars d’ici 2030.
En savoir plus sur Drew Joseph de STAT.
23andMe met fin aux rêves de découverte de médicaments
23andMe a annoncé hier soir qu’il arrêterait ses efforts de développement de médicaments, licencierait 40 % de ses employés et se concentrerait plutôt sur la vente de tests génétiques aux consommateurs et sur l’utilisation des données obtenues à des fins de recherche.
Ce faisant, l’entreprise mettra fin à un pari audacieux qu’elle avait fait il y a près de dix ans. En d’autres termes, non seulement les données génétiques collectées peuvent être utilisées pour soutenir les sociétés pharmaceutiques, mais les sociétés pharmaceutiques elles-mêmes peuvent devenir des sociétés pharmaceutiques.
Cela arrive à un moment incroyablement tumultueux pour l’entreprise. Au cours de cette année, le cours de l’action de la société a chuté de 72 %. La PDG et cofondatrice Anne Wojcicki avait négocié le financement pour privatiser l’entreprise, mais son conseil d’administration a démissionné en masse en septembre en signe de protestation.
En savoir plus sur Matt Harper de STAT.
Startup ALS fondée avec 101 millions de dollars
Une nouvelle société appelée Trace Neurosciences a été lancée aujourd’hui avec un financement de série A de 101 millions de dollars dirigé par Third Rock Ventures. Atlas Venture, GV et RA Capital Management y ont également participé.
La startup développe des traitements ciblant UNC13A, un gène associé à la fois à un risque plus élevé de SLA et à une progression plus rapide de la maladie. Les entreprises développant des traitements contre la SLA ont connu des difficultés au cours de l’année écoulée, mais les dirigeants de Trace affirment que leurs traitements ne sont disponibles que pour les patients souffrant d’autres troubles cérébraux, tels que la démence frontotemporale et la maladie d’Alzheimer. Il a déclaré qu’il pensait qu’il serait peut-être possible de traiter la majorité des patients atteints de SLA. .
Une société de biotechnologie du sud de San Francisco prévoit de commencer à tester son principal médicament candidat dans le cadre d’essais cliniques d’ici début 2026.
En savoir plus sur Jonathan Wosen de STAT.
Quand le TUYAU « par-dessus le mur » n’aide pas
De mon collègue Adam Feuerstein : Les actions de Neurogene ont chuté de 35 % hier soir après avoir révélé que des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett présentaient de graves effets secondaires après avoir été traités par thérapie génique expérimentale à haute dose. Aucun détail n’a été rapporté, sauf que la toxicité était « cohérente avec les risques connus » de la thérapie génique administrée à l’aide de virus adéno-associés (AAV).
La société a déclaré avoir pris conscience des effets secondaires graves « quelques heures seulement avant » l’annonce. Il y a une semaine, Neurogene a fourni à un groupe d’investisseurs de fonds spéculatifs un accès confidentiel à de nouvelles données sur sa thérapie génique contre le syndrome de Rett, en échange de quoi les investisseurs ont donné à la société 50 $ par action dans le cadre d’un financement PIPE fourni des milliards de dollars.
Lorsque l’opération a été annoncée le 4 novembre, le cours de l’action de Neurogene a augmenté de plus de 50 % pour atteindre 71 dollars, les investisseurs ne participant pas à l’opération pensant que les données sur la thérapie génique étaient positives. Neurogene a annoncé hier que quatre patients Rett traités par thérapie génique à faible dose présentaient des signes constants d’amélioration, mais la mise à jour de l’efficacité a été éclipsée par la publication d’effets secondaires graves. L’action Neurogene est tombée à 46 $.
Pfizer espère utiliser des appareils portables dans les essais de médicaments
Lorsque Pfizer a annoncé des résultats positifs pour son traitement de la cachexie musculaire plus tôt cette année, la société a signalé un critère d’évaluation secondaire intéressant : les patients qui ont reçu le traitement ont perdu davantage d’activité sédentaire.
Les terminaux numériques utilisant des wearables et d’autres appareils ont été envisagés par plus de 100 développeurs de médicaments pour fournir de nouvelles informations sur la façon dont les traitements expérimentaux affectent les patients. Mais les derniers résultats de Pfizer représentent l’un des efforts les plus avancés dévoilés par une grande société pharmaceutique.
Mon collègue Mario Aguilar s’est entretenu avec Carrie Northcott, responsable de la science numérique chez Pfizer, pour discuter de l’avenir de l’utilisation des appareils portables dans la recherche sur les médicaments. L’industrie s’approche d’une « révolution dans l’utilisation de ces mesures dans les essais cliniques », a-t-elle déclaré.
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La FDA lève la suspension clinique du nouveau vaccin contre la grippe de Novavax, Reuters OpenAI n’est pas conçu pour un usage médical. Alors pourquoi la technologie est-elle déjà introduite dans les hôpitaux, les produits pharmaceutiques et les traitements contre le cancer ? STAT Combattre le rétablissement : La communauté du rétablissement affirme qu’elle offre un refuge contre la dépendance aux opioïdes. Mais reste hostile aux drogues qui sauvent des vies, STAT
